核心要点
索雷帕塔治疗公司(SRPT)的股价周一继续下滑,原因是这家生物制药公司拒绝了美国食品药品监督管理局要求其停止分发用于治疗肌肉萎缩症的药物 Elevidys 的请求。
在一项 1 期研究中,第三名患有某种肌肉萎缩症、接受与 Elevidys 类似的基因治疗的患者因肝功能衰竭死亡(可能与该药物有关),此后美国食品药品监督管理局呼吁暂停该药物的使用。这起患者死亡的消息导致索雷帕塔的股价在上周五暴跌。
Elevidys 已获批用于治疗杜氏肌营养不良症的能行走...
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